基因编辑药物成功治疗高血脂症，精准改写基因下调血脂

最新研究发现，基因编辑药物成功治疗高血脂症，能够精准“改写”患者基因以降低血脂水平，这一突破性的治疗方法通过修改特定基因，有效减少患者体内胆固醇和脂肪的含量，为高血脂症患者带来了福音，这一成果有望为未来的基因治疗开辟新的道路，为更多遗传性疾病的治疗提供新的思路和方法。

基因编辑药物治疗高血脂症成功 精准“改写”基因下调血脂！全球首例接受APOC3基因编辑治疗的高血脂患者完成给药并顺利出院。这项治疗使用了正序生物开发的CS-121注射液，标志着全球首次靶向碱基编辑APOC3基因治疗高血脂患者的尝试获得成功。

11月6日，上海科创企业正序生物宣布与安徽医科大学第一附属医院合作，开展针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的靶向APOC3的碱基编辑药物研究。首位接受治疗的患者已完成给药并顺利出院。该疗法有望为代谢类疾病患者带来“一次治疗，终身有效”的颠覆性治疗方案。

正序生物CS-121注射液IIT项目的主要研究者是安徽医科大学第一附属医院的周焕教授和吴志丽主任。此次接受治疗的是一名63岁的男性患者，其历史空腹甘油三酯水平超过12.5 mmol/L，并多次诱发急性胰腺炎。患者在2025年10月18日接受了最低剂量单次给药，给药后三天内，空腹TG水平显著下降，并于第三天顺利出院。截至报道日期，未出现产品相关的不良事件。

高乳糜微粒血症是一种因血液中乳糜微粒异常升高导致的代谢性疾病，常与脂质代谢紊乱相关，可能引发不可预测且潜在致命的急性胰腺炎等严重并发症。这种疾病包括家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）和多因素高乳糜微粒血症综合征（MCS）。FCS是一种罕见的常染色体隐性遗传病，发病率极低；而MCS则由多种因素引起，发病率较高。目前，已上市的降甘油三脂药物对这类患者的效果有限，尽管通过极低脂肪饮食可以降低乳糜微粒，但患者往往难以长期坚持，因此仍面临患急性胰腺炎的风险。

研究表明，一种主要在肝脏中产生的蛋白质APOC3在调节血浆甘油三酯方面发挥着重要作用。携带天然APOC3功能缺失突变的人群甘油三酯水平较低且不表现其他临床症状。随着基因编辑技术的发展，通过调控APOC3的表达来降低甘油三酯水平成为可能。正序生物CS-121注射液利用自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE开发而成，通过静脉注射递送至患者肝脏，对APOC3进行精准碱基编辑，模拟有益突变，下调APOC3的基因表达，从而达到降低甘油三酯水平的目的。tBE属于下一代基因编辑技术，不需要破坏DNA双链即可实现对单碱基突变的精准校正，不会促发p53通路激活和染色体异常等安全风险。正序生物正在加速推进首款体内基因编辑药物CS-121注射液进入IND临床及上市。基因编辑药物治疗高血脂症成功 精准“改写”基因下调血脂！